Un estudio de prueba de concepto revela que las células productoras de insulina donadas pueden modificarse genéticamente.
Científicos de Suecia y Estados Unidos realizaron un estudio que abre nuevas posibilidades para el futuro de la medicina de trasplantes. Un paciente con diabetes tipo 1 logró producir insulina por sí mismo tras recibir un trasplante de células pancreáticas modificadas genéticamente, sin necesidad de los medicamentos tradicionales contra el rechazo.
El hombre, de 42 años y con una larga historia de diabetes, fue tratado con células de islotes donadas y editadas mediante la técnica CRISPR para evitar la respuesta del sistema inmunitario. Cuatro meses después de la intervención, las células modificadas continúan generando insulina de forma estable, sin causar rechazo alguno.
Las modificaciones genéticas evitaron que el sistema inmunitario del paciente atacara las células trasplantadas, permitiendo que el páncreas volviera a producir insulina de manera natural, como si nunca hubiera tenido la enfermedad.
Tratamiento innovador
A diferencia de la diabetes tipo 2, que es más común y está asociada con factores metabólicos, la diabetes tipo 1 es un trastorno autoinmune en el que el propio sistema inmunitario destruye las células de los islotes del páncreas, responsables de generar insulina.
Actualmente, más de 9,5 millones de personas en el mundo viven con esta condición, para la cual aún no existe una cura. El tratamiento convencional para la diabetes tipo 1 incluye inyecciones diarias de insulina y, en algunos casos, el trasplante de células de los islotes donadas para restablecer el funcionamiento normal del metabolismo.
Sin embargo, este procedimiento requiere el uso de fármacos inmunosupresores para evitar el rechazo, los cuales pueden generar efectos secundarios negativos. En este nuevo enfoque, el equipo de investigadores biomédicos aplicó con éxito la técnica de edición genética CRISPR para modificar las células de los islotes de un donante, de modo que pudieran evadir el ataque del sistema inmunitario del paciente.
Para evitar que las células trasplantadas provocaran una respuesta inmunitaria, los científicos realizaron tres modificaciones en su código genético, entre ellas alteraciones en las proteínas de la membrana celular que normalmente actúan como señales de ataque para los glóbulos blancos.
En esta fase inicial del estudio, el paciente recibió una cantidad limitada de células donadas y modificadas, por lo que aún necesita inyecciones diarias de insulina. No obstante, los resultados indican que las células trasplantadas produjeron insulina por sí mismas y no fueron atacadas por el sistema inmunitario.
Tras 12 semanas, las células continuaban generando insulina de forma natural, un avance que abre el camino hacia ensayos más amplios y duraderos en el futuro.
FUENTE: The New England Journal of Medicine.
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